早期矯正治療が早期青年期治療に比べて益（GRADEエビデンス＝B）があることがわかりました。では、この効果は、費用にみあった効果なのかという視点で検討してみます。いわゆる、コストと便益の比較で、医薬経済学や医療技術評価（Health Technology Assessment: HTA）に関連する領域です。GRADEとしては、コスト・医療資源という視点でEconomic GRADEとして考えられているものです。
本解説のスタート時点でも説明しましたが、診療ガイドラインを作成する際には、いかなる視点なのかを明確にする必要があります（記事1参照）。
今回の出っ歯ガイドラインにおいても、治療は金銭的コストにみあったものではないという結論で、推奨反対です。「治療には効果はあるが、医療資源の消費について問題している」、という主張ならば、それは（診療ガイドラインではなく）医療技術評価（HTA）の領域です。この点を明確にしないと、推奨の強さや方向があいまいなものになりかねないので、注意すべきです。
さて、個人的には、GRADEシステムを改変することは全く認めていませんが、このEconomic GRADEに関しては、日本独自の薬価システムがあることから、国内状況を勘案したGRADE改変（コスト・資源利用に限定）を考えるべきと考えています。Economic GRADEのひとつの提案として、ここに紹介します。
データの不確実性に対処する解析方法としては、決断樹（Decision tree）モデルを作成し、いくつかのパラメータとペイオフ値を設定し、２つの治療に関する費用対効果（Cost effectiveness）あるいは費用効用（Cost utility）、決定論的感度分析（ここでは多元感度分析）、モンテカルロシミュレーションを使った確率的感度分析による増分費用効果（ICER: incremental cost-effectiveness ratio）を調べるという戦略です。これらの詳細は、関連資料を参照していただきますが、基本は「エクセル」を利用です（有料の専用解析ソフトとしては、TreeAgeがあります）。
エクセルを使う理由は、それが高度なモデリング技術の必要がないことと、中央社会保険医療協議会における費用対効果評価の分析ガイドライン(*)に従った費用対効果分析を第３者が容易に確認できるという点にあります。
(*)Mindsの影響は大きく、このガイドラインにおいても、エビデンスのレベルとして、いまでは使われていない”研究デザインによる階層分類”が使われています。・・・・一方では、医療経済の最新トピックを扱いながら、かたや採用エビデンスに関しては10年前の古いシステムを使うという、なんともいえない矛盾があります。
さて、今回の解析では各パラメータについて以下のように設定しました。
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比較する２つの治療内容は、ヘッドギアによる早期矯正治療（B）と青年期矯正治療（A）です。効用値（Utility）としては、全く出っ歯がなく健全な状態を1.0、出っ歯（9～10mm）の状態を0.5、改善した状態を0.8、副作用があって治癒しない場合を 0.65とする。QALY（Quality-adjusted Life Year: 質調整生存年）としては、例えば、10歳の小児が60歳までの50年間を改善したままならば、0.8 x 50=40 QALYで、出っ歯のまま非治癒ならば、0.5 x 50=25 QALYとなります。また、治療の成功率については、青年期治療（A）の効果を80%、早期治療（B）の効果を85%～88%と設定。副作用の発現率はそれぞれ、A=1%とB=5%。薬剤費用は、A=50万円、B=90万円と設定しました。 |
完成した決断樹が以下です。イベントの発生は時間軸に従って左から右への進行ですが、ペイオフ値の計算は右から左の方向でのロールバック計算です。ディープラーニングにおける逆伝播と似た計算です。一見大変な作業のように見えますが、一度基本フレーム（Excel）を作っておくと、たいした作業ではないです。
モデル分析による費用対効果の結果が以下です。
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■早期治療効果を85%とすると、ΔQALY=0.49、Δ医療費＝437,000で、ICER=889,567、つまり、費用対効果としては89万円/QALYです。
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ICERの95%信頼区間は83.5～108.7万円で、ICER<500万円/QALYという基準を使うと、費用対効果に優れていると言ってよいレベルです。 |
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■早期治療効果を本来の効果である88%（メタ解析からの推定）とすると、ΔQALY=0.93、Δ医療費＝428,000で、ICER=460,215、つまり、費用対効果としては46万円/QALYです。
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十分に費用対効果があると言ってよいレベルです。 |
費用対効果に関しては、多くの医療関係者は誤解しているようで、医療薬剤経済学の鎌江伊三夫先生や小林慎先生は以下のように述べています。
| とかく日本では、医療費が多くかかることが悪いことのように言われることが多いのですが、実は薬剤経済学を公的に利用している国でそのような考え方をしている国はひとつもありません。仮に医療費が多くかかることになったとしても、それに見合った価値があるのであれば許容しよう、という考え方をしています。そしてそれこそが薬剤経済学の考え方なのです。 |
参考文献：
・決断樹や確率的感度分析のEBMにおける基本については、JAMA版「医学文献ユーザーズガイド」第2版（相原守夫、他）の21章や22.1章を参照ください。
・医薬経済学としての、費用効果分析については、医療技術評価ワークブック（鎌江伊三夫）
・エクセルを使ったモデル構築については、薬剤経済学の神髄（小林慎）を参照ください。
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